脂质纳米颗粒核酸递送：目前的观点

Lipid nanoparticles for nucleic acid delivery: Current perspectives

摘要
核酸（NA）为基础的治疗准备破坏现代医学和增强传统制药在一个有意义的方式。然而，将NA疗法推进到临床环境和市场的一个关键挑战是安全有效地递送到目标组织和细胞。脂质纳米颗粒（LNP）已被广泛研究，目前是NA药物递送的最先进载体，如Onpattro于2018年在美国和欧盟批准用于治疗淀粉样变性。本文全面回顾了LNP技术的最新进展。我们讨论了LNP设计和开发的关键进展，导致广泛的治疗应用。最后，对该技术在临床试验中的应用现状进行了展望。

关键词：基因治疗；得脂质;脂质纳米粒子;核酸;RNA交付;信使rna;核。

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